Maladie rare : seul 1 % des patients dispose d’un traitement

27 mars 2017

Il n’existe un traitement médical que pour 1 % des patients souffrant d'une maladie rare. Heureusement, les thérapies génique et cellulaire sont prometteuses. C'est ce qu'indique l’association Pharma.be. 

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Continuer à investir dans la recherche

La 10e Journée internationale des Maladies rares était placée sous le signe de la recherche scientifique. En effet, actuellement, seul 1 % des patients souffrant d'une maladie rare dispose d’un traitement médical. Et il n’en existe toujours aucun pour 95 % de ces affections. Le nombre limité de patients et la grande complexité de ces maladies rares forment un obstacle à la recherche scientifique, mais Pharma.be milite pour que de tels développements continuent à faire l'objet d'investissements.

Combien de médicaments ?
La directive européenne en matière de recherche de médicaments contre les maladies rares (médicaments orphelins) existe depuis 17 ans déjà. Le résultat provisoire est de 130 médicaments orphelins. Par ailleurs, plus de 1.600 médicaments orphelins sont actuellement développés à l'échelle mondiale. Les méthodes les plus prometteuses contre les maladies rares sont les thérapies génique et cellulaire. Les maladies rares ont souvent une origine génétique et ce type de recherche peut se révéler très important pour développer de nouveaux traitements.

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